全身性強皮症（以下、強皮症）に対する多施設共同医師主導治験（治験責任医師・調整医師 吉崎歩）を行い、リツキシマブの投与によるB細胞（注1）除去療法が強皮症の皮膚硬化に対して有効であることを世界に先駈けて証明しました。
概要
- 自己免疫疾患（注2）の一つである全身性強皮症を対象に、医師主導治験（注3）としてリツキシマブを用いたプラセボ対照二重盲検並行群間比較試験（注4）を行い、主要な症状である皮膚硬化と肺線維症に対する優れた有効性を見いだしました。
- 企業をはじめ、様々な研究者が治療薬の開発を精力的に行っているにもかかわらず、全身性強皮症に対する有効な治療はほとんど世に出ておらず、特に二重盲検試験において皮膚硬化を主要評価項目（注5）として有効性を示せた研究はこれまで存在していなかったことから、皮膚硬化に対して有効な薬剤自体を見いだした世界初の成果であると言えます。
- 今回の成果をもって、リツキシマブの全身性強皮症に対する保険適用を目指し、そのステップとして現在、製造販売元の製薬会社より独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）への薬事承認申請が行われています。
詳細は下記プレスリリースをご覧ください。
本部
https://www.u-tokyo.ac.jp/focu
病院
https://www.h.u-tokyo.ac.jp/pr
AMED
https://www.amed.go.jp/news/re
発表雑誌
- 雑誌名
- 「The Lancet Rheumatology」（オンライン版：2021年5月27日）
- 論文タイトル
- Safety and efficacy of rituximab in systemic sclerosis（DESIRES）：a double-blind, investigator-initiated, randomised, placebo-controlled trial
- 著者
- Satoshi Ebata*, Ayumi Yoshizaki*, Koji Oba, Kosuke Kashiwabara, Keiko Ueda, Yukari Uemura, Takeyuki Watadani, Takemichi Fukasawa, Shunsuke Miura, Asako Yoshizaki-Ogawa, Yoshihide Asano, Naoko Okiyama, Masanari Kodera, Minoru Hasegawa, Shinichi Sato*
*equally contributed
用語解説
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- （注1）：B細胞
- 人体に備わる免疫は、細菌やウイルスといった体外からやってきた異物を攻撃し、排除します。B細胞はこの免疫系を構成する細胞の一つで、リンパ球と呼ばれる集団に属します。B細胞は抗体を産生することによって、異物を排除する機能を持っています。
- （注2）：自己免疫疾患
- 外来異物から自身を守る免疫が、何らかの原因で、自分自身を攻撃してしまうようになり、これによって生じる疾患を総称して自己免疫疾患と呼びます。
- （注3）：医師主導治験
- 製薬会社が行う一般的な治験とは異なり、対象疾患を専門とする医師が中心となって、自ら行う治験のことです。実際に患者さんの診療に当たっている医師らが、日常の診療から、ぜひ解決する必要があると考えた医学的な課題に基づいて計画されます。
- （注4）：二重盲検並行群間比較試験
- 二重盲検比較試験とは、実施に関わるすべての人が、投与される薬がプラセボか実薬かを知らされずに行われる試験のことです。この方法を採用することで、評価に主観やプラセボ効果が入ることを防げます。並行群間比較試験は、被験者を無作為に、実薬を投与するグループとプラセボを投与するグループに分け、両群同時に、同じ期間、薬を投与する試験デザインです。この手法により、被験薬の効果や安全性を相対的に評価することが可能になります。両者を組み合わせた二重盲検並行群間比較試験は、新規の治療薬の有効性・安全性を正確に評価できるので、保険承認の可否を決定する目的で施行される治験の中で、最も標準的な手法です。
- （注5）：評価項目
- 治験において評価される項目は主に主要評価項目と副次評価項目に分けられます。主要評価項目は、治験薬の有効性を評価する目的で、治験開始前に設定しておく、最も優先度が高い評価項目です。臨床的な意義が確立されており、なおかつ客観的に評価しやすい項目を、通常一つだけ設定します。主要評価項目が達成されることで初めて、治験薬の効果を立証することが出来ます。一方、主要評価項目以外の補足的な評価項目は、副次評価項目と呼ばれます。
